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デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の世界市場
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Therapeutics Global Market
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬とは、進行性の筋力低下と変性を特徴とする遺伝性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの症状を管理・緩和することを目的とした様々な医学的治療や介入を指す。これらの治療法は、疾患の進行を遅らせ、筋機能を改善し、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんの生活の質を高めることを目的としています。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の主な種類は、低分子製剤と生物学的製剤である。低分子化合物は、体内の特定のタンパク質や標的と相互作用することができる低分子化合物であり、炎症を抑えたり、筋肉の再生を促進したり、特定の遺伝子変異に対応するなど、DMDの特定の側面を標的とするように設計することができる。治療薬は、病院、診療所、在宅医療での応用のため、オフラインおよびオンライン・チャネルを通じて販売される。 なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係や関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の関税の突然の引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、製薬会社に深刻な影響を及ぼしている。薄利多売のジェネリック医薬品メーカーは特に脆弱で、低収益の医薬品の生産を縮小する企業もある。バイオテクノロジー企業は、関税に関連した特殊試薬の不足により、臨床試験の遅れに直面している。これに対応するため、業界はインドやヨーロッパでの原薬生産を拡大し、在庫備蓄を増やし、必須医薬品の貿易免除を推進している。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の市場規模は、近年急激に拡大している。2024年の120億ドルから2025年には164億ドルに、年平均成長率(CAGR)37%で成長する。歴史的な期間の成長は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの有病率の増加、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に関する認知度、医療費の増加、政府の取り組みに起因している。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(duchenne muscular dystrophy:dmd)治療薬市場規模は、今後数年間で急激な成長が見込まれる。2029年には年平均成長率(CAGR)31%で477億ドルに成長する。予測期間の成長は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療への投資の増加、併用療法の採用、バイオマーカーの出現、デュシェンヌ型筋ジストロフィーのスクリーニングプログラムの増加などに起因している。予測期間における主なトレンドは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する革新的な治療法、標的療法の開発、新規薬剤や治療法の導入、革新的な疾患修飾療法、積極的な薬剤開発などである。 今後5年間の成長率30.7%という予測は、この市場に関する前回の予測から0.4%の小幅な減少を反映している。この減少は主に、米国と他国との間の関税の影響によるものである。関税の高騰は、イタリアやベルギーから調達するエクソンスキッピング薬や筋生検装置のコストを押し上げ、治療費を悪化させ、小児神経学サービスの負担を増加させることにより、米国の病院に負担を強いる可能性が高い。また、相互関税や、貿易緊張の高まりと制限による世界経済と貿易への悪影響により、その影響はより広範囲に及ぶだろう。 市場は以下のように区分できる: タイプ別タイプ別:低分子;生物製剤 流通チャネル別オフライン; オンライン 用途別病院; クリニック; 在宅医療 臨床試験の増加により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場の今後の成長が期待される。臨床試験とは、新しい治療法、介入法、薬剤の安全性、有効性、潜在的な利益を評価するために、ヒトを対象として実施される研究調査のことである。デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に焦点を当てた臨床試験の急増は、継続的な研究、革新、幅広い治療の可能性を意味し、これらすべてが患者の転帰を向上させ、投資を呼び込み、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する効果的な治療法の進歩と利用可能性を促進すると期待されている。例えば、2023年8月、医学研究の実施と支援を担当する米国の政府機関である国立衛生研究所(NIH)の一部であるClinicaltrials.Govによると、登録された臨床試験の数は、2021年の399,496件に比べ、米国全50州と221カ国で464,218件に増加した。さらに、142,700試験(全体の31%)が米国で登録されているのに対し、248,310試験(全体の53%)が米国以外で記録されていると報告されている。したがって、臨床試験数の増加がデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場の成長を促進することになる。 遺伝性疾患の罹患率の上昇は、将来的にデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)市場の拡大を促進すると予想される。遺伝性疾患とは、個人のDNAや遺伝物質の異常や変異に起因する病状のカテゴリーを指す。遺伝性疾患の発生が増加するにつれ、遺伝子変異や家族性の遺伝的背景により、より多くの人口がDMDに罹患する可能性があり、その結果、DMD関連の診断、治療、治療オプションに対する需要が高まっている。例えば、スイスに本部を置く政府間機関である世界保健機関(WHO)によると、2022年2月、出生時の異常により、年間24万人の新生児が生後28日以内に死亡している。さらに、1カ月から5歳までの17万人の子供が、心臓障害、神経管欠損、ダウン症などの出生異常のために亡くなっている。したがって、遺伝性疾患の有病率の増加が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)市場の拡大を後押ししている。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場で事業を展開する主要企業は、DMD患者に対する治療の有効性とアクセシビリティを高め、市場での地位を維持するために新技術を採用している。例えば、2023年7月、英国の合成生物学企業であるBit Bio Ltd.は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療を促進するための疾患モデル製品を発売した。この疾患モデルは、ioSkeletal Myocytes DMD Exon 44 DeletionおよびioSkeletal Myocytes DMD Exon 52 Deletionとして知られ、ジストロフィンタンパク質の生産を担う遺伝子に遺伝子操作による欠失を持つヒト骨格筋細胞である。ビット。Bio社のモデルは、人工多能性幹細胞(iPSC)から再プログラムされ、研究のための一貫したスケーラブルなヒト細胞の供給源となり、プライマリー細胞のばらつきや調達に関連する課題に対処する。このモデルはDMDの治療法開発をサポートし、疾患メカニズムや潜在的な治療法に関する洞察を提供する。この進歩は、DMDの効果的な治療法を求める研究者の研究を加速させる可能性がある。 2022年12月、米国のバイオテクノロジー企業であるソリッド・バイオサイエンシズ社は、AavantiBio社を非公開の金額で買収した。この買収により、ソリッド・バイオサイエンス社は、神経筋疾患および心疾患に対する遺伝子治療プログラムのポートフォリオを拡大し、専門知識を活用し、研究開発および潜在的マイルストーンを推進するための資金源を確保することが可能となった。AavantiBio, Inc.は米国を拠点とする遺伝子治療企業で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーをはじめとする神経筋疾患や心疾患に対する画期的な治療法を開発している。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場に参入している主な企業は、CVS Health Corporation、Pfizer Inc.、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Bristol-Myers Squibb Company、Eli Lilly and Co.大塚ホールディングス、エフ・ホフマン・ラ・ロシュ、第一三共、バイオマリン・ファーマシューティカルズ大塚ホールディングス株式会社、第一三共株式会社、バイオマリン・ファーマシューティカル・インク、日本新薬株式会社、CRISPR Therapy, Inc.Ltd.、CRISPR Therapeutics AG、Sarepta Therapeutics Inc.、PTC Therapeutics Inc.、Halozyme Therapeutics Inc.、FibroGen Inc.、Exonics Therapeutics Inc.、Italfarmaco S.p.A.、Wave Life Sciences Ltd.、MeiraGTx Holdings PLC、Editas Medicine Inc.、NS Pharma Inc.、Solid Biosciences Inc.、Santhera Pharmaceuticals Holding、Avidity Biosciences LLC、ReveraGen BioPharma Inc.、Capricor Therapeutics Inc.、Dynacure S.A.、Summit Therapeutics plc. 2024年のDMD治療薬市場では、北米が最大地域であった。デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。
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031334
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