希少疾病用医薬品サービスの世界市場 | BLITZ Portal イノベーション情報プラットフォーム

希少疾病用医薬品サービスの世界市場

Orphan Drugs Service Global Market

希少疾病用医薬品（Orphan Drugs）サービスとは、人口のごく一部しか罹患しておらず、多くの場合、十分な治療を受けていない希少疾病の治療を目的とした医薬品の研究、開発、承認、入手を促進することに重点を置いた、ヘルスケアおよび製薬サポートの専門分野を指します。このサービスは、これらの重要な医薬品が複雑な規制や開発プロセスを確実に通過し、最終的に代替治療の選択肢が限られている、あるいは全くない患者が利用できるようにする上で重要な役割を果たしています。希少疾病用医薬品の主な種類は、先天性疾患、遺伝性疾患、腫瘍・がん、慢性疾患、その他である。先天性疾患とは、遺伝子の異常、妊娠中の発育の問題、胎児の発育に影響を与える環境要因のいずれかによって引き起こされる、生まれつき存在する病状を指す。これらの疾患は、がん、代謝性疾患、神経疾患、血液疾患、感染症など様々な治療分野で使用され、成人および小児に適用される。なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係と関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対処する事業体のための戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の関税の突然の引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、製薬会社に深刻な影響を及ぼしている。薄利多売のジェネリック医薬品メーカーは特に脆弱で、低収益の医薬品の生産を縮小する企業もある。バイオテクノロジー企業は、関税に関連した特殊試薬の不足により、臨床試験の遅れに直面している。これに対応するため、業界はインドやヨーロッパでの原薬生産を拡大し、在庫備蓄を増やし、必須医薬品の貿易免除を推進している。オーファンドラッグ・サービスの市場規模は近年急速に拡大している。2024年の371億ドルから2025年には434億ドルに、年平均成長率（CAGR）17%で拡大する。歴史的な期間の成長は、希少疾患の有病率の増加、政府支援の増加、患者支援団体のイニシアチブの拡大、アンメット・メディカル・ニーズへの注目の高まり、医療提供者と研究者の協力関係の拡大に起因すると考えられます。希少疾病用医薬品サービス市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）17%で806億ドルに成長する。予測期間における成長の背景には、バイオ医薬品研究への投資の増加、精密医療への需要の高まり、先進的臨床試験デザインの採用の増加、ベンチャーキャピタルからの資金調達の増加、世界的な規制の調和の重視の高まりなどがある。予測期間における主な動向としては、創薬プラットフォームの技術的進歩、細胞・遺伝子治療サービスの革新、臨床試験のための人工知能への投資、バイオマーカーに基づく患者選択の発展、患者モニタリングのためのデジタルヘルス統合の革新などが挙げられる。市場は以下のように区分される：タイプ別タイプ別：先天性疾患、遺伝性疾患、腫瘍・がん、慢性疾患、その他のタイプ治療領域別治療領域別：がん；代謝疾患；神経疾患；血液疾患；感染症；その他希少疾患用途別成人；小児希少疾患への投資の拡大が、希少疾患治療薬サービス市場の今後の成長を促進すると予想される。希少疾患とは、人口のごく一部、典型的には2,000人に1人未満が罹患する健康状態を指す。これらの疾患は慢性的かつ進行性であることが多く、生命を脅かしたり、身体障害を引き起こしたりすることがある。希少疾患への投資は、主にアンメット・メディカル・ニーズの認識が高まっていることと、希少疾病用医薬品の指定、市場独占権、開発コストの削減といった規制上の優遇措置により、高いリターンを得られる可能性があることによる。希少疾患への投資が拡大することで、研究開発のための資金が増加し、これまで顧みられなかった疾患に対する治療法の開発が可能になり、希少疾病用医薬品サービスが強化されます。また、臨床試験、薬事承認、患者アクセスを支援することで、薬剤の入手可能性を加速させ、希少疾病患者の治療選択肢を改善します。例えば、米国の非営利団体Global Genesによると、2024年4月、希少疾患の治療薬を開発する企業は、2024年第1四半期に71億ドルの資金を調達し、2023年の同時期に調達した18億ドルと比較して307%の増加を記録した。したがって、希少疾患への投資の拡大が希少医薬品サービス市場の成長を牽引している。希少疾病用医薬品サービス市場で事業を展開する主要企業は、希少疾病の治療法の開発と利用を促進するため、規制当局の承認取得に注力している。規制当局の承認とは、医薬品や治療法が患者の使用のために合法的に試験、製造、販売されることを許可する政府機関からの公的な許可である。例えば、2023年2月、米国の遺伝子治療企業であるアスクバイオ社は、四肢帯状筋ジストロフィーに対する新規の治験用遺伝子治療薬AB-1003について、欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定を受けた。このアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの治療法は、筋肉細胞内のFKRP酵素活性を回復させることを目的とし、1回限りの静脈注射を行う。AB-1003は、欧州委員会と米国食品医薬品局（FDA）の両方から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けているほか、FDAからは小児希少疾病用医薬品（rare pediatric disease）およびファスト・トラック（fast track）の指定を受けており、緊急のアンメット・メディカル・ニーズが強調されている。現在、遺伝的に確認された肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型（LGMD2I/R9）の成人を対象に、安全性と有効性を評価する第1/2相臨床試験（LION-CS101）を実施中である。 2025年4月、オランダの製薬会社Norgine B.V.はTheravia Pharma社を非公開の金額で買収した。この買収により、ノルジンは、欧州およびニュージーランドにおいて、アンメット・メディカル・ニーズの高い患者の生命を変える治療薬の品揃えを拡充し、希少疾患およびスペシャリティ医薬品のリーディング・パートナーとしての地位を確立することで、成長軌道と希少疾患ポートフォリオの強化を目指します。セラヴィア・ファーマは、希少疾患と希少疾病用医薬品のサービスを専門とするフランスの製薬会社。希少疾病用医薬品サービス市場に参入している主な企業は、ジョンソン・エンド・ジョンソン・サービス社、F.ホフマン・ラ・ロシュ社、ファイザー社、アッヴィ社、バイエル社、サノフィ社、ノバルティス社、アストラゼネカ社、ブリストル・マイヤーズスクイブ社、GSK plc、イーライリリー・アンド・カンパニー、武田薬品工業、アムジェン社、IQVIA社、CSLベーリング社、ロンザ・グループAG、バイオマリン・ファーマシューティカル社、フォートリア・ホールディングス社、メドスペース社、サレプタ・セラピューティクス社、カイディア社、セビドラ社。 2024年の希少疾病用医薬品サービス市場で最大の地域は北米であった。アジア太平洋地域は予測期間中に最も急成長する地域となる見込みである。オーファンドラッグサービスレポートの対象地域は、アジア太平洋、西欧、東欧、北米、南米、中東、アフリカです。希少疾病用医薬品市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインである。

BLITZ Portal会員特別価格あり

商品コード

ef76ff4e-263a-4097-9e19-8d353330616b

034988

注意事項・説明など

ご利用にあたっての注意事項などをこちらからご確認ください。