ファブリー病は、α-ガラクトシダーゼAという酵素の欠損によって引き起こされるまれな遺伝性疾患で、体内の細胞や臓器に脂肪が蓄積する。治療の目的は、症状を管理し、臓器障害を軽減し、罹患者の生活の質を改善することである。 ファブリー病には主に1型、2型、その他の型がある。1型ファブリー病は、小児期に発症するまれな遺伝性疾患で、α-ガラクトシダーゼA酵素がほぼ完全に欠乏することにより、体内の細胞や臓器に脂肪が蓄積する。酵素補充療法、内服療法、補助療法など、さまざまな治療が行われる。診断は、血液検査、遺伝子検査、非経口検査、その他の診断技術などの方法によって行われる。さまざまな流通チャネルには、病院薬局、オンライン薬局、小売薬局などがある。これらは、病院、在宅医療、専門クリニック、その他の医療提供者など、さまざまなエンドユーザーによって使用される。 なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係や関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の関税の突然の引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、製薬会社に深刻な影響を及ぼしている。薄利多売のジェネリック医薬品メーカーは特に脆弱で、低収益の医薬品の生産を縮小する企業もある。バイオテクノロジー企業は、関税に関連した特殊試薬の不足により、臨床試験の遅れに直面している。これに対応するため、業界はインドやヨーロッパでの原薬生産を拡大し、在庫備蓄を増やし、必須医薬品の貿易免除を推進している。 ファブリー病の市場規模は近年力強く成長している。2024年の21億ドルから2025年には23億ドルに、年平均成長率（CAGR）7%で拡大する。歴史的期間の成長は、希少疾患に対する認識と診断の向上、専門医療インフラの成長、政府による優遇措置と希少疾病用医薬品の指定、希少疾患研究への資金提供の増加、治療薬の初期上市などに起因している。 ファブリー病市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）8%で30億ドルに成長する。予測期間における成長の背景には、新生児スクリーニングプログラムの拡大、希少疾患治療薬に対する規制当局の支援、医療アクセスの拡大、遠隔医療と遠隔診療の成長、個別化医療に対する需要の高まりなどがある。予測期間の主な動向には、酵素補充療法の採用、遺伝子検査の進歩、早期発見のためのAIとデジタルツールの統合、AIを活用した診断アルゴリズム、遺伝子治療の進歩などがある。 今後5年間の成長率7.7%という予測は、この市場の前回予測から0.3%の小幅な減少を反映している。この減少は主に、米国と他国との間の関税の影響によるものである。関税の引き上げは、オランダやスウェーデンから輸入されるライソゾーム貯蔵障害診断薬やシャペロン療法のコストを押し上げ、希少疾患の治療費を増加させ、救命介入を遅らせることによって、米国の遺伝性疾患医療に影響を与える可能性が高い。また、相互関税や、貿易の緊張と制限の高まりによる世界経済と貿易への悪影響により、その影響はより広範囲に及ぶだろう。 市場は以下のように区分できる： タイプ別タイプ別：タイプ1；タイプ2；その他のタイプ 治療法別治療法別：酵素補充療法；経口療法；補助療法；その他の治療法 診断別：血液検査；遺伝子検査；非経口検査；その他の診断 流通チャネル別病院薬局；オンライン薬局；小売薬局 エンドユーザー別: 病院; 在宅医療; 専門クリニック; その他エンドユーザー 個別化医療への注目の高まりが、今後のファブリー病市場の成長を促進すると予想される。個別化医療とは、患者の遺伝子、環境、ライフスタイルに関する情報を利用して、より良い治療結果を得るために患者に特化した医療や治療を行う治療アプローチである。個別化医療への注目が高まっている背景には、個々の患者のニーズに合わせて治療法を調整することで、治療効果を向上させ、副作用を軽減できることがある。個別化医療は、患者固有の遺伝子変異や疾患の重症度に基づいて治療計画を調整し、転帰を改善し、不必要な副作用を最小限に抑えるのに役立つ。例えば、2024年2月、米国の非営利団体である個別化医療連合（Personalized Medicine Coalition）は、2023年、FDAは希少疾患患者に対する16の新しい個別化治療を承認し、2022年の6承認から大幅に増加した。したがって、個別化医療への注目の高まりがファブリー病市場の成長を後押ししている。 ファブリー病市場で事業を展開する主要企業は、治療効果を高め、患者のコンプライアンスを改善し、従来のERTに伴う免疫原性反応を軽減するため、PEG化酵素補充療法（ERT）などの革新的な治療法の開発に注力している。PEG化酵素補充療法（ERT）は、従来のERTを改良したもので、酵素にポリエチレングリコール（PEG）鎖を結合させ、酵素の安定性を高め、体内での循環時間を延長し、免疫系の反応を抑えるものである。例えば、2023年5月、イタリアを拠点とする製薬会社Chiesi Groupの一部門であるChiesi Global Rare Diseases社は、成人のファブリー病患者の治療薬としてPRX-102（pegunigalsidase alfa）が米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表した。今回の承認は、140名以上の患者を含む強固な臨床プログラムと最長7.5年の長期追跡調査によって裏付けられたもので、良好な安全性プロファイルを示しながら、腎Gb₃沈着物の減少および腎機能の維持における本療法の有効性が実証された。 2022年6月、日本の製薬会社である杏林製薬は、セルジェンテック社からファブリー病治療薬の開発・商業化ライセンスを非公開の金額で取得した。この買収により、キョーリン製薬はCellGenTech社の遺伝子組換えヒト脂肪細胞（GMAC）技術を用いた新規ファブリー病治療薬の開発・商業化を目指す。セルジェンテック社は日本を拠点とするバイオテクノロジー企業で、ファブリー病などの希少疾患の生体外遺伝子治療ソリューションに特化している。 Ltd.、住友製薬株式会社Ltd.、Chiesi Farmaceutici S.p.A.、Amicus Therapeutics Inc.、Idorsia Pharmaceuticals Ltd.、Sangamo Therapeutics Inc.、uniQure N.V.、Protalix BioTherapeutics Inc.、Spur Therapeutics Inc.、Exegenesis Bio Inc.、ISU ABXIS Co.Ltd.、Eleva GmbH、AceLink Therapeutics Inc.、4D Molecular Therapeutics Inc.、iBio Inc.、Freeline Therapeutics Holdings plc、Greenovation Biotech GmbH 2024年のファブリー病市場では北米が最大地域であった。アジア太平洋地域は予測期間中に最も急成長する地域となる見込みである。ファブリー病市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西欧、東欧、北米、南米、中東、アフリカです。 ファブリー病市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録