尿素サイクル異常症の治療とは、アンモニアを分解するのに必要な酵素が体内で欠乏し、アンモニアが蓄積して毒になる可能性がある、まれな遺伝性疾患の管理を指す。尿素サイクル障害治療の目的は、血中アンモニア濃度を下げることである。 尿素サイクル障害の主な治療薬には、アミノ酸サプリメント、フェニル酪酸ナトリウム、フェニル酪酸グリセロール、安息香酸ナトリウムなどがあります。アミノ酸サプリメントとは、体内で作ることができない9種類の必要なアミノ酸のうち、1種類以上を含むサプリメントを指します。OTC（オルニチントランスカルバミラーゼ）、AS（アルギニノコハク酸シンテターゼ）（シトルリン血症）、AG（アルギナーゼ）、AL（アルギニノコハク酸リアーゼ）、CPS1（カルバモイルリン酸シンターゼ）など、酵素欠乏症の異なるタイプが含まれる。これらは経口および注射により投与され、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局などいくつかの流通経路を通じて販売されている。 尿素サイクル障害治療薬の市場規模は近年着実に成長している。2024年の13億ドルから2025年には14億ドルへ、年平均成長率（CAGR）4％で成長する。歴史的な期間の成長は、認識と教育、新生児スクリーニングの改善、患者支援ネットワークの出現、標準治療ガイドラインに起因している。 尿素サイクル障害治療市場規模は、今後数年間は安定した成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）4％で17億ドルに成長する。予測期間の成長は、酵素補充療法の進歩、新生児スクリーニングプログラムの拡大、研究協力の増加、治療選択肢の拡大、遠隔医療、遠隔診療などに起因すると考えられる。予測期間における主な動向としては、高度な遺伝子編集技術、啓発・擁護活動、再生医療アプローチ、長期的な安全性と有効性の研究、個別化栄養療法などが挙げられる。 市場は以下のように区分できる： 治療法別治療法別：アミノ酸サプリメント；フェニル酪酸ナトリウム；フェニル酪酸グリセロール；安息香酸ナトリウム；その他の治療法 酵素欠乏症別：オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）；アルギニノコハク酸シンテターゼ（AS）；アルギナーゼ（AG）；アルギニノコハク酸リアーゼ（AL）；カルバモイルリン酸シンターゼ（CPS 投与経路別経口；注射剤 流通チャネル別病院薬局；小売薬局；オンライン薬局 尿素サイクル障害の有病率の増加は、尿素サイクル障害治療市場の今後の成長を促進すると予想される。尿素サイクル障害とは、肝臓が血液からアンモニアを除去するために必要な酵素または輸送体分子のいずれかに欠陥があるために起こる先天性の代謝障害を指す。尿素サイクル障害の有病率の上昇は、遺伝的疾患によって引き起こされる。アンモニアの蓄積が尿素サイクル障害（UCD）と特定された場合、その悪影響を管理し軽減するために、食事管理、投薬、モニタリングを組み込んだカスタマイズされた治療戦略を実施することができる。例えば、2023年4月、米国の医学教育図書館StatPearls Publishing LLCによると、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症による尿素サイクル障害の有病率は140,000人に1人であった。さらに、ドイツを拠点とするデジタル医学教育プラットフォームLecturioによると、2022年9月、尿素サイクル異常症（UCD）は、世界では約35,000人の出生に1人、米国では8,200人の出生に1人の割合で発生し、米国では年間約113人、欧州では年間約149人が新たに発症している。したがって、尿素サイクル障害の有病率の上昇が尿素サイクル障害治療市場の成長を促進している。 製品の革新は、尿素サイクル障害治療市場で人気を博している重要なトレンドとして浮上している。尿素サイクル障害治療市場で事業を展開する主要企業は、市場での地位を強化するために革新的な製品の創出に注力している。例えば、2022年9月、米国の製薬会社であるMedunik USAは、特定の尿素サイクル障害の長期管理のためのフェニル酪酸ナトリウム（NaPB）のユニークでフレーバーマスキング製剤であるPheburane経口ペレットを発売した。カルバミルリン酸シンテターゼ（CPS）、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）、アルギニノコハク酸シンテターゼ（AS）欠損を伴う成人および小児の尿素サイクル障害（UCD）の治療に、特定の食事療法と併用して使用される処方薬である。NaPBの他の製剤とは異なり、混合したり経口摂取したりする必要はない。Pheburaneは、スナックや食事と一緒に摂取することも、スプーン一杯のアップルソースやニンジンピューレに振りかけて、水、フルーツジュース、タンパク質を含まない乳児用ミルクと一緒に摂取することもできる。 2023年11月、米国の希少疾患治療薬会社Zevra Therapeutics Inc.は、Acer Therapeutics Inc.を9,100万ドルで買収した。この買収により、ゼブラ社は、血管性エーラス・ダンロス症候群を対象に現在第III相試験が行われているエドシーボや、特定の尿素サイクル疾患の治療薬として食品医薬品局（FDA）が承認したオルプルバなどの希少疾患資産を手に入れることができる。Zevra社にその規模を与え、商業的分野に参入することで収益源を多様化する。エイサー・セラピューティクス社は、尿素サイクル疾患の治療を提供する米国の製薬会社である。 尿素サイクル障害治療市場で事業を展開している主な企業には、Bausch Health Companies Inc.、Recordati Rare Diseases、Eurocept Pharmaceuticals Holding（Lucane Pharma SA）、Acer Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceutical、Aeglea BioTherapeutics、Arcturus Therapeutics, Inc.、Orpharma Pty Ltd.、Selecta Biosciences, Inc、Abbott Laboratories、Mead Johnson & Company, LLC、Horizon Therapeutics Plc、Nestlé S.A.、Danone S.A.、Biophone、Relief Therapeutics Holding AG、TheraTriage、Genomatica、Protalix BioTherapeutics、Erytech Pharma、4D Pharma、Synlogic、Amicus Therapeutics、Sobi、Astellas Pharma Inc.、Chiesi Farmaceutici S.p.A.、Medpace Holdings, Inc.、Celerion、PTC Therapeutics 2024年の尿素サイクル障害治療市場で最大の地域は北米であった。尿素サイクル障害治療市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。 尿素サイクル障害治療市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録