トランスサイレチンアミロイドーシスは、体内の臓器や組織に異常なタンパク質が蓄積することを特徴とする、緩徐に進行する疾患である。トランスサイレチンアミロイドーシスの治療とは、トランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR)の影響を管理および軽減するために考案された医学的介入および治療戦略を指す。
なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係と関税の急激な変化により影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。本レポートの「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応するための戦略を示すために更新される予定である。
トランスサイレチンアミロイドーシスの主な治療には、多発性神経障害を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR-PN)と心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR-CM)がある。多発性神経炎を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR-PN)とは、異常なトランスサイレチンタンパク質の神経への沈着を特徴とするアミロイドーシスの一種であり、末梢神経障害やその他の神経症状を引き起こす。これらの疾患タイプは、タファミジス、パティシラン、イノターゼンなどの薬剤や、標的療法、支持療法、パイプライン療法などで治療され、病院薬局、専門薬局、小売薬局、オンライン薬局などのチャネルを通じて流通している。
トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬の市場規模は近年力強く成長している。2024年の55億ドルから2025年には年平均成長率(CAGR)8%で60億ドルに成長する。歴史的な期間の成長は、疾患認知度の向上、診断ツールの進歩、薬剤開発と承認、患者擁護と支援、研究協力に起因している。
トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれる。2029年には複合年間成長率(CAGR)8%で80億ドルに成長する。予測期間の成長は、治療パイプラインの拡大、遺伝子スクリーニングの増加、希少疾患に対する世界的な認識向上への取り組み、個別化医療へのアプローチ、治療へのアクセス改善などに起因すると考えられる。予測期間中の主な動向としては、併用療法の出現、薬剤開発のための戦略的パートナーシップ、末梢および心臓の症状を標的とする焦点、患者教育プログラムの実施、治療ガイドラインへの実臨床エビデンスの組み込みなどが挙げられる。
市場は以下のように区分される:
タイプ別多発性神経障害を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR-PN);心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス(ATTR-CM)
薬剤別薬剤別:タファミジス;パティシラン;イノターゼン;その他の薬剤
治療法別標的療法;支持療法;パイプライン療法
流通チャネル別病院薬局;専門薬局;小売薬局;オンライン薬局
研究開発投資の増加は、トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬市場の今後の成長を促進すると予想される。研究開発(R&D)投資には、科学的知識の向上、新技術の開発、革新的製品の創出、既存プロセスの改善を目的とした活動に割り当てられる財源が含まれる。研究開発への資金提供の増加は、新規薬剤、遺伝子治療、精密医療技術を含むトランスサイレチンアミロイドーシスの革新的な治療アプローチの発見と開発を可能にし、患者により効果的で的を絞った治療選択肢を提供します。例えば、2022年12月、ATTRアミロイドーシスの治療薬Vutrisiranの開発に従事する米国のバイオ製薬会社であるAlnylam Pharmaceuticalsは、研究開発投資を2021年の792,156ドルから2022年には883,015ドルに増加させ、11.49%の成長を反映している。したがって、研究開発投資の増加は、トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の成長を促進するだろう。
トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の主要企業は、患者の予後を改善し、治療の選択肢を広げるために、オーファンドラッグなどの革新的で特殊な治療法の開発に注力している。エプロンターセンは、トランスサイレチンアミロイドーシスの治療薬として開発された希少疾病用医薬品であり、多くの場合、その開発を支援する規制上の優遇措置を受けている。例えば、2023年3月、カナダを拠点とするバイオテクノロジー研究会社であるイオニス・ファーマスーティカルズ・インクは、進行性多発神経炎を引き起こす家族性トランスサイレチン介在性アミロイドの治療を目的とした実験的オーファンドラッグであるエプロンターセンの新薬承認申請をFDA(米国食品医薬品局)から受理された。エプロンターセンは、トランスサイレチン(TTR)タンパク質の合成を抑制するために開発された医薬品で、ATTRアミロイドーシス(アミロイドトランスサイレチンアミロイドーシス)の遺伝性および非遺伝性の変異の両方に対応します。FDAは2022年にエプロンターセンを希少疾病用医薬品に指定した。`
2024年4月、米国のバイオテクノロジー企業ブリッジバイオ・ファーマがバイエルと提携。この提携は欧州におけるトランスサイレチン型アミロイド心筋症(ATTR-CM)の治療を目的としている。この契約では、バイエルがこの薬剤を独占的に商業化し、ブリッジバイオは最大3億1,000万ドルの支払いとロイヤルティを受け取る。この提携により、アコラミジスはこの重篤な疾患に苦しむ患者にとって、より有効な治療薬となる可能性が高まります。バイエルはドイツに本社を置くライフサイエンス企業。
Inc.、Astellas Pharma Inc.、Alexion Pharmaceuticals Inc.、Alnylam Pharmaceuticals Inc.、PTC Therapeutics、Ionis Pharmaceuticals、Prothena Corporation PLC、BridgeBio Pharma Inc.、Sorrento Therapeutics Inc、Intellia Therapeutics、Akcea Therapeutics Inc.、Eidos Therapeutics Inc.、Acrotech Biopharma Inc.、Spectrum Pharmaceuticals Inc.、Neurimmune AG、BELLUS Health Inc.、Corino Therapeutics Inc.、Celgene Corp.、SOM Innovation Biotech S.A.
北米は、2024年のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場において最大の地域であった。トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。
トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。