ポンペ病は、グリコーゲンと呼ばれる複合糖質が体内の細胞に蓄積する遺伝病である。体内の複合糖質を分解する酸性アルファグルコシダーゼ（GAA）と呼ばれる酵素の欠乏によって起こる。 ポンペ病の主な病型は、古典的乳児型、非古典的乳児型、遅発型などである。古典的乳児型ポンペ病が最もよく知られており、生後数ヵ月以内に著しい心臓機能障害と明らかな筋緊張低下が始まる。様々な診断には、血液検査、遺伝子検査、出生前検査などがある。ポンペ病の治療には、経口、非経口、その他がある。ポンペ病の治療法としては、酵素補充療法（ERT）、基質還元療法（SRT）、遺伝子治療などがあり、病院や診療所、製薬会社、研究者などが利用している。 なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係や関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の突然の関税引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、医療分野、特に重要な医療機器、診断機器、医薬品の供給に深刻な影響を及ぼしている。病院や医療提供者は、輸入される手術器具、画像診断機器、注射器やカテーテルなどの消耗品のコスト上昇に直面している。こうしたコスト増は医療予算を圧迫しており、医療機関によっては機器のアップグレードを遅らせたり、患者に費用を転嫁したりしている。さらに、原材料や部品に対する関税は、必要不可欠な医薬品や医療機器の生産を妨げ、サプライチェーンのボトルネックを引き起こしている。これに対し、業界は調達戦略を多様化し、可能な限り現地生産を後押しし、救命医療製品の関税免除を提唱している。 ポンペイ病の市場規模は近年着実に成長している。2024年の17億ドルから2025年には18億ドルへと、年平均成長率（CAGR）3％で拡大する。歴史的期間の成長は、認知度の向上と診断、希少疾病用医薬品の指定と優遇措置、世界的な共同研究および研究イニシアティブ、患者擁護活動、支援団体に起因している。 ポンペ病の市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）7%で23億ドルに成長する。予測期間の成長は、継続的な研究開発、新生児スクリーニングプログラムの拡大、遺伝子治療の進歩、希少疾患に対する世界的な投資の増加、患者中心の医薬品開発、臨床試験や研究イニシアチブの拡大、個別化医療アプローチの重視などに起因すると考えられます。予測期間における主な動向としては、製品革新、技術的進歩、患者支援プログラムの実施、患者管理のための遠隔医療の採用拡大、アクセスプログラム拡大のための提携などが挙げられる。 今後5年間の成長率6.5％という予測は、前回予測から0.1％の微減を反映している。この減少は主に米国と他国との間の関税の影響によるものである。貿易摩擦は、ベルギーやオランダで製造される生物製剤の価格を高騰させ、治療開始の遅れや希少疾患治療費の上昇を招くことで、米国での酵素補充療法の採用を妨げる可能性がある。また、相互関税や、貿易緊張の高まりと制限による世界経済と貿易への悪影響により、その影響はより広範囲に及ぶだろう。 市場は以下のように区分できる： タイプ別タイプ別：古典的小児型、非古典的小児型、遅発型、その他のタイプ 診断別：血液検査、遺伝子検査、出生前検査、その他の診断 投与経路別経口、非経口、その他の投与経路 治療タイプ別治療タイプ別：酵素補充療法（ERT）、基質低減療法（SRT）、遺伝子療法、その他治療 エンドユーザー別病院またはクリニック、製薬会社、研究者、その他のエンドユーザー ポンペ病の有病率の増加は、ポンペ病市場の成長を促進すると予想される。ポンペ病は、グリコーゲン貯蔵病II型または酸性マルターゼ欠乏症としても知られ、様々な身体組織、特に筋肉や臓器にグリコーゲン（複合糖質分子）が蓄積することを特徴とする稀な遺伝性疾患である。ポンペ病の治療には、蛋白補充療法、アルグルコシダーゼ・アルファ、ネクスビアザイム点滴静注などがある。ポンペ病患者の増加は、ポンペ病市場の成長に貢献するだろう。例えば、欧州の政府間機関であるEuropean Medicines Agency Highlightsによると、2022年6月現在、欧州にはポンペ病を引き起こす可能性のある変異を持つ乳児期発症者が約224人、若年期発症者が471人、成人期発症者が20,490人いる。したがって、ポンペ病の有病率の増加がポンペ病市場の成長を牽引している。 医療費の増加は、今後のポンペ病市場の成長に大きく貢献している。政府や保険業者は、革新的な治療法へのアクセスを確保することの重要性を認識しつつある。例えば、2023年5月、英国の政府機関であるOffice for National Statisticsが発表した報告書によると、2022年から2023年にかけて、英国の医療支出は5.6%増加したのに対し、2022年の伸びは0.9%であった。2023年の英国の医療費支出は約3,176億3,000万ドル（約2,920億円）。したがって、医療費の増加はポンペ病市場を牽引することになる。 製品イノベーションは、ポンペ病市場で人気を集めている主要トレンドである。ポンペ病市場で事業を展開する主要企業は、市場での地位を維持するためにイノベーションを採用している。例えば、2023年9月、米国のバイオ医薬品会社であるAmicus Therapeutics社は、Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）とOpfolda（miglustat）65mgカプセルの承認を米国食品医薬品局（FDA）から取得した。この2剤併用療法は、体重40kg以上の成人後期発症型ポンペ病（LOPD）を対象としています。ポンビリチとオプフォルダはユニークな組み合わせであり、ポンビリチは筋肉細胞への取り込みを増加させるように設計された遺伝子組換えヒトGAA酵素（rhGAA）であり、オプフォルダは血中酵素を安定化させる酵素安定剤として機能する。今回のFDA承認は、科学と医学の進歩の重要性を強調するものである。 ポンペ病市場で事業を展開する主要企業は、製品開発を強化し、市場参入を拡大し、動物の健康ソリューションを改善するために、戦略的パートナーシップに注力している。戦略的パートナーシップとは通常、2つ以上の組織が共通の目標や目的を達成するために、それぞれのリソース、専門知識、努力を結集する協力関係を指す。例えば、2024年6月、日本の製薬会社である塩野義製薬株式会社は、米国に本拠を置くバイオテクノロジー企業であるメイズ・セラピューティクス社と、ポンペ病をターゲットとする経口薬MZE001のグローバルライセンス契約を締結した。塩野義製薬は、MZE001とその関連知的財産の独占的権利を、1億5千万ドルの初回支払いに加え、マイルストーンとロイヤリティを支払う可能性があります。本契約は、米国独占禁止法（HSR法）に基づく30日間の審査期間を経て成立した。 2022年1月、スウェーデンを拠点とし、希少免疫疾患に対する酵素技術を専門とするHansa Biopharma ABは、ポンペ病に対する遺伝子治療の開発・製造を専門とする米国のバイオ製薬会社Asklepios BioPharmaceutical Inc.と提携し、AskBio社のポンペ病に対する遺伝子治療を投与する前の前処置としてイムリフィダーゼを使用する可能性を評価した。本契約は、アデノ随伴ウイルス（AAV）に対する中和抗体（NAbs）を既往している患者を対象とした前臨床および臨床のフィージビリティ・プログラムである。契約締結後、ハンザ社には500万ドルが支払われ、AskBio社は最初の第I/II相試験の結果に基づき、完全な開発および商業化契約の独占的オプションを保有する。AskBio社は前臨床試験および臨床試験を主導し、ハンザ社はフィージビリティ・プログラムに記載された材料および追加サポートを提供する。 ポンペ病市場で事業を展開している主な企業には、F.ホフマン・ラ・ロシュAG、サノフィS.A.、Amicus Therapeutics Inc.、Sangamo BioSciences Inc.、Asklepios BioPharmaceutical Inc.、Audentes Therapeutics Inc.、Genethon、Maze Therapeutics Inc.、Avidity Biosciences Inc.、EpiVax Inc、M6P Therapeutics、Oxyrane UK Limited、Valerion Therapeutics LLC、Abeona Therapeutics Inc.、BioMarin Pharmaceutical、Genzyme Corporation、Novartis AG、Ultragenyx Pharmaceuticals、Aro Biotherapeutics Company、Akashi Therapeutics、Protalix BioTherapeutics、AVROBIO Inc.、Catabasis Pharmaceuticals 2024年のポンペ病市場では北米が最大地域であった。ポンペ病市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。 ポンペ病市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録