希少疾患ゲノム編集とは、精密な遺伝子改変技術を用いて、希少遺伝性疾患患者の疾患の原因となる変異を修正または改変することを指す。これは、正常な遺伝子機能を回復させ、疾患の進行を予防し、現在治療の選択肢が限られているか全くない疾患に対する個別化された治療法を開発するのに役立つ。このアプローチは、症状を管理するのではなく、DNAレベルで疾患の根本原因に対処することを目的としている。 希少疾患のゲノム編集に用いられる主な技術は、CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）またはCRISPR-associated protein 9、TALEN（transcription activator-like effector nucleases）、ZFN（zinc finger nucleases）などである。CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）またはCRISPR-associated protein 9は、研究および治療目的で、ガイドRNAとCas9酵素を用いてDNAを正確に切断・改変するゲノム編集ツールである。単発性疾患、多因子性疾患、染色体異常など、さまざまな疾患タイプに使用され、バイオテクノロジーや製薬会社、学術・政府研究機関、病院などのエンドユーザー向けに、治療や研究に応用されている。 なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係と関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の関税の突然の引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、製薬会社に深刻な影響を及ぼしている。薄利多売のジェネリック医薬品メーカーは特に脆弱で、低収益の医薬品の生産を縮小する企業もある。バイオテクノロジー企業は、関税に関連した特殊試薬の不足により、臨床試験の遅れに直面している。これに対応するため、業界はインドやヨーロッパでの原薬生産を拡大し、在庫備蓄を増やし、必須医薬品の貿易免除を推進している。 希少疾患ゲノム編集の市場規模は近年急速に拡大している。2024年の11億ドルから2025年には13億ドルに、年平均成長率（CAGR）18%で拡大する。歴史的期間の成長は、遺伝子研究に対する政府資金の増加、希少疾患診断に対する意識の高まり、バイオテクノロジー企業間の協力関係の増加、個別化医療への投資の高まりに起因すると考えられる。 希少疾患ゲノム編集市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）18％で25億ドルに成長する。予測期間の成長は、ゲノム編集におけるAIの統合の増加、標的治療に対する需要の高まり、遺伝子導入システムの進歩の拡大、多遺伝子疾患の有病率の増加、小児希少疾患への注目の高まりに起因すると考えられる。予測期間の主な動向には、マルチ遺伝子編集技術の進歩、AI主導のゲノム解析の統合、技術対応型個別化遺伝子治療、in vivo遺伝子送達システムの開発、ハイスループットゲノムスクリーニングの進歩などが含まれる。 市場は以下のように区分できる： 技術別クラスター化規則的インタースペース短パリンドローム反復（CRISPR）またはCRISPR関連タンパク質9；転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）；ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）；その他の技術 疾患タイプ別単発性疾患；多因子性疾患；染色体疾患 用途別治療薬；研究 エンドユーザー別：バイオテクノロジー・製薬企業、学術・政府研究機関、病院 精密医療への注目の高まりが、希少疾患ゲノム編集市場の今後の成長を促進すると予想される。精密医療とは、予防、診断、治療を個人の遺伝的体質、環境、ライフスタイルに合わせて調整することを意味する。精密医療とは、患者の遺伝、環境、ライフスタイルを利用して、より正確で効果的な治療を提供するオーダーメイドの医療アプローチを指す。精密医療への注目の高まりは、正確な検出と標的治療を可能にするゲノム配列決定とバイオマーカー同定の進歩によるものである。希少疾患ゲノム編集市場は、遺伝子変異の標的修正を可能にすることで精密医療をサポートし、治療をより個別化された効果的なものにする。希少疾患の根本原因に対処し、患者の転帰を改善し、対症療法への依存を減らすことで医療を進歩させる。例えば、2024年3月、オーストラリアを拠点とするバイオテクノロジー企業Novotech社は、2023年にFDAが承認した217の腫瘍治療薬のうち43%が精密腫瘍治療薬であり、78がDNAまたはNGS検出可能なバイオマーカーを組み込んでいた。したがって、精密医療への注目の高まりが希少疾患ゲノム編集市場の成長を後押ししている。 希少疾患ゲノム編集市場で事業を展開する主要企業は、CRISPRベースの遺伝子編集システムなどの高度な治療プラットフォームの開発に注力し、治療の精度を高め、治療成績を向上させ、これまで治療不可能であった遺伝性疾患に対処している。CRISPRベースの遺伝子編集システムとは、ゲノムの正確な改変を可能にし、遺伝的欠陥の修正や治療用遺伝子の細胞への導入を可能にする革新的技術を指す。例えば、2023年12月、米国のバイオ医薬品会社であるVertex Pharmaceuticals Inc.は、米国のバイオテクノロジー研究会社であるCRISPR Therapeutics Inc.と提携し、CASGEVY（exagamglogene autotemcel, exa-cel）について英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）から条件付き販売承認を取得した。本薬は、12歳以上の鎌状赤血球症（SCD）および再発性血管閉塞性クリーゼまたは輸血依存性βサラセミア（TDT）患者を適応症とする。キャスジェヴィは、患者の造血幹細胞を編集して胎児ヘモグロビン産生を再活性化することにより、疾患症状を軽減または消失させ、これらの疾患の機能的治癒の可能性を提供する。 2022年11月、米国のバイオ医薬品会社アストラゼネカ社の子会社であるアレクシオン・ファーマシューティカルズ社は、ロジックバイオ・セラピューティクス社を非公開の金額で買収した。この買収により、アレクシオン・ファーマシューティカルズは希少疾患ゲノミクスの分野で事業を拡大し、LogicBio社のGeneRideプラットフォームを活用して革新的な治療を行うことを目指す。LogicBio Therapeutics, Inc.は米国を拠点とする臨床段階の企業で、希少遺伝性疾患に対するゲノム編集療法の開発に特化している。 希少疾患ゲノム編集市場で事業を展開している主な企業は、Regeneron Pharmaceuticals Inc.、Sarepta Therapeutics Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、Beam Therapeutics Inc.、CRISPR Therapeutics AG、Rocket Pharmaceuticals Inc.、Sangamo Therapeutics Inc、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.、Editas Medicine Inc.、Krystal Biotech Inc.、Caribou Biosciences Inc.、Bluebird Bio Inc.、SpliceBio S.L.、Cellectis SA、Generation Bio Co.、iECURE Inc.、Affinia Therapeutics Inc.、Precision Biosciences Inc.、Intellia Therapeutics Inc.、MeiraGTx Holdings plc. 2024年の希少疾患ゲノム編集市場では、北米が最大の地域であった。アジア太平洋地域は予測期間中に最も急成長する地域となる見込みである。希少疾患ゲノム編集報告書の対象地域は、アジア太平洋、西欧、東欧、北米、南米、中東、アフリカである。 希少疾患ゲノム編集市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインである。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録