遺伝性血管性浮腫(HAE)治療薬とは、C1-インヒビタータンパク質の欠損または機能不全によってもたらされる常染色体優性疾患の治療薬のことである。遺伝性血管性浮腫の症状には、血管性浮腫に関連した上気道、皮膚、胃腸の不定愁訴が含まれる。
遺伝性血管性浮腫治療薬の主な薬物クラスは、C1エステラーゼ阻害薬、選択的ブラジキニンB2受容体拮抗薬、カリクレイン阻害薬などです。C1エステラーゼ阻害薬は、血液中の液体部分に存在し、補体系のC1というタンパク質を制御するC1と呼ばれるタンパク質を指します。治療薬は静脈内、皮下、経口で投与され、病院薬局、小売薬局などで販売されている。遺伝性血管性浮腫治療薬の用途には、予防とオンデマンドが含まれます。
遺伝性血管性浮腫治療薬の市場規模は近年急成長している。2024年の67億ドルから2025年には78億ドルに、年平均成長率(CAGR)17%で成長する。歴史的期間の成長は、診断と認知度の向上、治療アクセスの拡大、研究開発イニシアティブ、患者擁護と教育、規制当局の承認に起因している。
遺伝性血管性浮腫治療薬の市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれる。2029年には年平均成長率(CAGR)20%で161億ドルに成長する。予測期間の成長は、標的療法の進歩、世界市場の拡大、遺伝子治療の開発、個別化医療の動向、研究・治療における共同研究などに起因すると考えられる。予測期間における主なトレンドは、グローバルアクセス構想、医療経済成果研究、早期介入戦略、小児HAE治療薬などである。
市場は以下のように区分される:
薬剤クラス別薬物クラス別:C1エステラーゼ阻害薬;選択的ブラジキニンB2受容体拮抗薬;カリクレイン阻害薬;その他の薬物クラス
投与経路別投与経路別:静脈内;皮下;経口
流通チャネル別流通チャネル別:病院薬局;小売薬局;その他の流通チャネル
用途別予防薬;オンデマンド
遺伝性血管性浮腫の有病率の上昇は、遺伝性血管性浮腫市場の今後の成長を促進すると予想される。遺伝性血管性浮腫(HAE)は、皮膚や粘膜の激しい腫れの再発を特徴とするまれな遺伝性疾患である。この腫脹は、過剰な体液の蓄積(EDEMA)によって引き起こされ、手足、顔、腸、気道など、体のどこにでも発生する可能性がある。例えば、2022年6月、医療専門家に情報を提供するオンラインリソース会社Rare Disease Advisorによると、世界全体では50,000人に1人が遺伝性血管性浮腫に罹患しており、有病率は1:10,000から1:150,000と推定されている。HAEのエピソードは、米国で毎年15,000から30,000件の救急外来を受診する原因となっている。HAEの症例の5.8%は、診断までの平均期間が0~6ヵ月であったのに対し、5.8%は診断までの平均期間が10年以上であった。したがって、遺伝性血管性浮腫の有病率の上昇が遺伝性血管性浮腫市場の成長を促進している。
製品の革新は、遺伝性血管性浮腫治療薬市場で人気を博している主要な傾向である。遺伝性血管性浮腫治療薬市場で事業を展開している主要企業は、市場での地位を維持するために、リガンド結合(LICA)治験用アンチセンス薬や遺伝子治療などの革新的な製品を開発しています。例えば、2023年3月、米国を拠点とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるIntellia Therapeutics社は、遺伝性血管性浮腫の治療薬として米国食品医薬品局から承認された治験薬(IND)NTLA-2002を発売した。これにより、現在進行中のフェーズ1/2試験において、米国を含む全世界でのフェーズ2パートが可能となった。一回の投与で、標的遺伝子であるカリクレインB1(KLKB1)を不活性化することにより、血漿カリクレインタンパク質活性を恒久的に低下させ、HAE発作を予防する。NTLA-2002はin vivoゲノム編集の候補である。
2023年2月、日本の製薬会社である武田薬品工業は、Nimbus Therapeutics LLCからNimbus Lakshmi Inc.を非公開の金額で買収した。この買収により、武田薬品は、成長著しい後期パイプラインを強化し、複数の適応症におけるポートフォリオの拡充と患者さんへのインパクトの拡大を図るとともに、中長期的に力強いグローバル成長を維持します。Nimbus Therapeutics社の100%子会社であるNimbus Lakshmi社は、米国に本社を置き、チロシンキナーゼ2(TYK2)阻害剤NDI-034858を提供しています。
遺伝性血管性浮腫治療薬市場に参入している主要企業には、Sanofi S.A.、Pharming Healthcare Inc.、Attune Pharmaceuticals Inc.、Adverum Biotechnologies Inc.、Arrowhead Pharmaceuticals Inc.、Ionis Pharmaceuticals Inc.、BioCryst Pharmaceuticals Inc.、CSL Behring LLC、KalVista Pharmaceutical Inc、Ltd.、ブリストル・マイヤーズスクイブ・カンパニー、F.ホフマン・ラ・ロシュAG.、エクセリクシスInc.、レフ・ファーマシューティカルズInc.、ケドリオン・バイオファーマInc.、ファロス・ファーマシューティカルズInc.
2024年の遺伝性血管性浮腫治療薬の世界市場では、北米が最大の地域であった。アジア太平洋地域は予測期間中に最も急成長する地域となる見込みです。遺伝性血管性浮腫治療薬市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。
遺伝性血管性浮腫治療薬市場レポート対象国:オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペイン