遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスは、TTR遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性疾患で、トランスサイレチンタンパク質のミスフォールディングが起こり、臓器にアミロイド沈着物として蓄積する。この疾患は主に神経系、心臓、その他の組織に影響を及ぼし、進行性の神経障害および心筋症を引き起こす。 遺伝性トランスサイレチン・アミロイドーシスの主なタイプには、経口投与、皮下注射、その他のタイプがある。錠剤、カプセル剤、液剤を含む経口投与は、hATTRアミロイドーシスに便利で患者に優しい治療選択肢を提供し、利用しやすさと服薬アドヒアランスを向上させる。hATTRアミロイドーシスの治療に使用される薬剤には、パティシランのようなRNAi薬剤や、ブトリシランのようなsmall interfering RNA（siRNA）があります。これらの治療薬は病院薬局や小売薬局を通じて流通し、病院や診療所などの用途で使用されている。 なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係や関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。本レポートの「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の突然の関税引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、医療分野、特に重要な医療機器、診断機器、医薬品の供給に深刻な影響を及ぼしている。病院や医療提供者は、輸入される手術器具、画像診断機器、注射器やカテーテルなどの消耗品のコスト上昇に直面している。こうしたコスト増は医療予算を圧迫しており、医療機関によっては機器のアップグレードを遅らせたり、患者に費用を転嫁したりしている。さらに、原材料や部品に対する関税は、必要不可欠な医薬品や医療機器の生産を妨げ、サプライチェーンのボトルネックを引き起こしている。これに対し、業界は調達戦略を多様化し、可能な限り現地生産を後押しし、救命医療製品の関税免除を提唱している。 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの市場規模は近年力強く成長している。2024年の14億ドルから2025年には15億ドルへと、年平均成長率（CAGR）9％で成長する。この歴史的期間の成長は、この疾患の発生率の上昇、研究開発活動の増加、心臓アミロイドーシスの症例数の増加、疾患意識の高まり、医療インフラの増加に起因している。 遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）9%で21億ドルに成長する。予測期間の成長は、老年人口の増加、可処分所得の増加、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの罹患率の増加、新薬開発の増加、遺伝子検査の増加に起因している。予測期間における主なトレンドとしては、先進的な治療製品、診断技術の進歩、医薬品開発の進歩、効果的な治療法の需要、医療技術の進歩などが挙げられる。 今後5年間の成長率9.0％という予測は、この市場の前回予測から0.5％の小幅な減少を反映している。この減少は主に、米国と他国との間の関税の影響によるものである。関税の引き上げは、オランダやアイルランドから供給されるRNAi治療薬やトランスサイレチン（TTR）安定化剤のコストを押し上げ、自己負担額を悪化させ、早期介入を制限することによって、米国の患者に負担を強いることになりそうだ。また、相互関税や、貿易の緊張と制限の高まりによる世界経済と貿易への悪影響により、その影響はより広範囲に及ぶだろう。 市場は以下のように区分できる： タイプ別タイプ別：経口；皮下注射；その他のタイプ 薬剤クラス別薬物クラス別：RNAi剤（パティシラン）；小分子干渉RNA（siRNA）（ブトリシラン） 流通チャネル別病院薬局；小売薬局 用途別用途別：病院；クリニック；その他 老人人口の増加が、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場の今後の成長を促進すると予想される。老年人口は65歳以上の高齢者を指し、加齢により専門的な医療やサポートを必要とすることが多い。老年人口は、医療や生活環境の進歩による平均寿命の伸びによって増加している。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）は、進行性の神経障害や心筋症を引き起こし、高齢者の罹患率増加につながることで、老年人口に大きな影響を与えている。例えば、2024年1月、米国の非営利団体Population Reference Bureauによると、米国の65歳以上の人口は、2022年の5800万人から2050年には8200万人に増加し、47％増加すると予想されている。したがって、老人人口の増加が遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場の成長を牽引している。 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場で事業を展開する主要企業は、トランスサイレチン（TTR）タンパク質を標的とし、その産生を減少させるRNAi治療薬などの革新的な治療薬を開発している。RNAi治療薬は、RNA干渉技術を用いて特定の遺伝子を沈黙させ、それによって病気の原因となるタンパク質の産生を減少させる医薬品の一種である。例えば、2024年10月、米国のバイオ医薬品会社であるアルナイラム・ファーマシューティカルズ社は、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシスの治療薬としてブトリシラン（AMVUTTRA）の新薬追加申請（sNDA）を米国FDAに提出した。本申請は、疾患進行の重要な因子であるトランスサイレチン（TTR）タンパク質を標的とし、これを減少させるように設計された革新的なRNAi治療アプローチを強調するものである。Vutrisiranの皮下投与は、従来の静脈内投与と比較して、より簡便で患者に優しい投与レジメンを提供し、この重篤な疾患を有する患者にとって変革的な選択肢となる可能性がある。 2023年7月、RNAを標的とした創薬と開発を専門とする米国のバイオ医薬品会社であるイオニス・ファーマシューティカルズ・インクは、トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）の治療薬としてエプロンターセンを米国で共同開発・販売するため、アストラゼネカplcと提携した。この提携はまた、特に中南米やその他の国際市場におけるアストラゼネカの強力な商業的プレゼンスを活用することで、この治療薬への世界的なアクセスを拡大することを目指している。アストラゼネカは英国に本社を置くバイオ医薬品企業で、医療用医薬品の創薬、開発、商業化に取り組んでいる。 Ionis Pharmaceuticals Inc.、BridgeBio Pharma Inc.、Akcea Therapeutics、Prothena Corporation plc、Intellia Therapeutics Inc.、YoITech Therapeutics、Corino Therapeutics Inc.、Attralus Inc.、BSIM Therapeutics SA、Eidos Therapeutics、Autotac Bio Inc. 2024年の遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場では、北米が最大地域であった。アジア太平洋地域は予測期間中に最も急成長する地域となる見込みである。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西欧、東欧、北米、南米、中東、アフリカです。 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録