発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)と非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)は、免疫系の一部である補体系の制御不能な活性化によって引き起こされる、生命を脅かすまれな血液疾患を指す。発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は赤血球の破壊を引き起こし、非典型的溶血性尿毒症症候群(aHUS)は細い血管に血栓を生じ、主に腎臓やその他の重要な臓器に影響を及ぼす。
なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係と関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)の主な種類には、ソリリス、ウルトミリスがある。ソリリスとは、一般名エクリズマブとしても知られるモノクローナル抗体医薬のことで、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)や非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)などの希少で生命を脅かす血液疾患の治療に使用されます。病型としては発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)、非典型的溶血性尿毒症症候群(aHUS)などがあり、治療法としては補体阻害薬、血漿交換や輸液などがある。複数の診断方法は、臨床診断、遺伝子検査、バイオマーカー検査であり、病院、専門クリニック、研究機関など複数のエンドユーザーによって使用されている。
発作性夜間ヘモグロビン尿症(pnh)および非定型溶血性尿毒症症候群(ahus)の市場規模は、近年力強く成長している。2024年の56億ドルから2025年には60億ドルに、年平均成長率(CAGR)7%で拡大する。歴史的期間の成長は、PNHとaHUSの有病率の増加、希少疾患研究への投資の増加、標的治療薬への需要の高まり、PNHとaHUSに対する意識の高まり、補体阻害薬の採用拡大などに起因している。
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(AHUS)の市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれる。2029年には年平均成長率(CAGR)7%で79億ドルに成長する。予測期間の成長は、新しい治療法に対する規制当局の承認の増加、バイオテクノロジー企業と研究機関の協力関係の拡大、個別化医療に対する需要の高まり、希少疾患の新興企業への投資の増加、臨床試験や研究数の増加などに起因している。予測期間における主な動向としては、補体阻害療法の進歩、遺伝子治療アプローチの統合、個別化医療の発展、技術主導の診断ツール、遠隔患者モニタリングのための技術統合などが挙げられる。
市場は以下のように区分される:
タイプ別タイプ別:ソリリス;ウルトミリス
疾患タイプ別:発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH疾患タイプ別:発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH);非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)
治療タイプ別補体阻害薬; 血漿交換または輸液; その他の対症療法
診断方法別:診断方法: 臨床診断; 遺伝子検査; バイオマーカー検査
エンドユーザー別: 病院; 専門クリニック; 研究機関; その他のユーザー
希少疾患の有病率の増加は、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)市場の今後の成長を促進すると予想される。希少疾患とは、人口のごく一部、通常は20万人未満が罹患する病態であり、その複雑さ、重症度、専門的治療の必要性によって特徴付けられることが多い。希少疾患の有病率が増加しているのは、診断技術の進歩により、以前は十分に報告されていなかった、あるいは診断されていなかった疾患の発見や特定が容易になったためである。発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)と非典型的溶血性尿毒症症候群(aHUS)は、治療選択肢が限られている病態の病態生理と潜在的治療標的に関する洞察を提供することで、希少疾患の理解と治療に貢献している。例えば、米国の連邦機関である食品医薬品局によると、2024年11月には、7,000を超える希少疾病が米国内の3,000万人以上の人々に影響を及ぼしている。したがって、希少疾患の有病率の上昇が発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)市場の成長を促進している。
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)市場で事業を展開する主要企業は、治療成績と患者の利便性を向上させるため、補体阻害剤などの革新的な製品の開発に注力している。補体阻害剤は、病原体や損傷細胞を除去する免疫システムの一部である補体系の特定の成分を阻害する治療薬である。例えば、2023年12月、スイスの製薬会社ノバルティスAGは、発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者に対する初の経口単剤療法であり、輸血の必要なく優れたヘモグロビン改善をもたらすファブハルタ(イプタコパン)の米国食品医薬品局(FDA)承認を取得した。この画期的な補体阻害剤は、代替補体経路のB因子を阻害することにより、血管内および血管外の溶血を包括的に抑制します。経口投与により、頻繁な輸液に伴う負担を軽減し、疾病管理を簡素化し、患者のQOLを向上させる。
2025年1月、サムスンバイオエピス社(Samsung Bioepis Co.Ltd.と提携した。この提携は、ソリリス(エクリズマブ)のバイオシミラーと、希少疾患向けバイオシミラーであるEPYSQLI(エクリズマブ-aagh)の開発・商業化を目的とするもので、米国の患者にとって安価な治療選択肢へのアクセスを向上させることを目的としている。テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ社はイスラエルに本社を置く製薬企業で、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)や非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)を含む様々な希少疾患の治療薬の開発、製造、商業化を手がけています。
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)市場で事業を展開している主な企業は、ロシュ・ホールディングAG、アストラゼネカplc、ノバルティスAG、アムジェンInc.、テバ・ファーマシューティカルズLtd.、リジェネロン・ファーマシューティカルズInc.、中外製薬株式会社、Alexion Pharmaceuticals Inc.アレクシオン・ファーマシューティカルズ・インク、UCBファーマ・リミテッド、アルナイラム・ファーマシューティカルズ・インク、バイオクリスト・ファーマシューティカルズ・インク、ジェネンテック・インク、オメロス・コーポレーション、シナジェン株式会社、アペリス・ファーマシューティカルズ・インク、キャンブリッジ・ファーマシューティカルズ・インク、キラ・ファーマシューティカルズ、ノベルメッド・セラピューティクス・インク、アローヘッド・ファーマシューティカルズ・インク、アカリ・セラピューティクスplc.
2024年の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)市場では、北米が最大地域であった。予測期間中、アジア太平洋地域が最も急成長する見込みです。発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および非定型溶血性尿毒症症候群(aHUS)市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)および異型溶血性尿毒症症候群(aHUS)市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。