ムコ多糖症（MPS）治療とは、特定の酵素の欠乏または不全により、体内でグリコサミノグリカン（長い糖鎖）を分解できなくなる遺伝性疾患の治療である。特定のライソゾーム酵素の欠乏または機能不全が、一般的にムコ多糖症を引き起こす。 ムコ多糖症の主な治療法は酵素補充療法と幹細胞療法である。酵素補充療法とは、酵素の欠乏や機能不全によって慢性疾患に罹患した患者に、補充酵素を投与する医療行為である。酵素補充療法は、ムコ多糖症I、ムコ多糖症II、ムコ多糖症IV、ムコ多糖症VIなどの様々な疾患に対して行われる。静脈内投与や脳室内投与が可能で、病院や専門クリニックなど様々なエンドユーザーによって使用されている。 なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係と関税の急激な変化により影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。本レポートの「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の突然の関税引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、医療分野、特に重要な医療機器、診断機器、医薬品の供給に深刻な影響を及ぼしている。病院や医療提供者は、輸入される手術器具、画像診断機器、注射器やカテーテルなどの消耗品のコスト上昇に直面している。こうしたコスト増は医療予算を圧迫しており、医療機関によっては機器のアップグレードを遅らせたり、患者に費用を転嫁したりしている。さらに、原材料や部品に対する関税は、必要不可欠な医薬品や医療機器の生産を妨げ、サプライチェーンのボトルネックを引き起こしている。これに対し、業界は調達戦略を多様化し、可能な限り現地生産を後押しし、救命医療製品の関税免除を提唱している。 ムコ多糖症治療薬の市場規模は近年力強く成長している。2024年の24億ドルから2025年には年平均成長率（CAGR）8％で26億ドルに成長する。歴史的期間の成長は、酵素補充療法（ERT）、診断ツールの改善、アドボカシーと意識向上、遺伝子治療開発、医療インフラ整備に起因している。 ムコ多糖症治療市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）8％で35億ドルに成長する。予測期間の成長は、遺伝子編集の進歩、規制の変更と支援、患者アクセスの取り組み、新たな治療様式、精密医療アプローチに起因すると考えられる。予測期間における主な動向には、介護者支援プログラム、症状管理への注力、教育・訓練イニシアティブ、グローバルアクセスの拡大、バイオマーカー開発の進歩などがある。 今後5年間の成長率7.9％という予測は、前回予測から0.2％の微減を反映している。この減少は主に米国と他国との間の関税の影響によるものである。貿易摩擦は、アイルランドやオランダで開発された酵素補充療法や基質減少薬の価格を高騰させ、治療の中断や遺伝性疾患の治療費高騰を招き、希少疾患の管理に支障をきたす可能性がある。また、相互関税や、貿易緊張の高まりと制限による世界経済と貿易への悪影響により、その影響はより広く及ぶだろう。 市場は以下のように区分できる： 治療法別酵素補充療法；幹細胞療法 疾患別疾患別：ムコ多糖症I；ムコ多糖症II；ムコ多糖症IV；ムコ多糖症VI；その他の疾患 投与経路別静脈内；脳室内 エンドユーザー別：病院；専門クリニック；その他のエンドユーザー 様々なムコ多糖症の有病率の増加は、今後のムコ多糖症治療市場の成長を促進すると予想される。ムコ多糖は複雑な炭水化物の一種であり、罹患者が消化に必要な特定の酵素を欠くために身体組織に蓄積する。ムコ多糖症（MPS）治療は、様々な治療アプローチを通じて、体内のグリコサミノグリカン（GAG）形成を低下させ、症状をコントロールし、合併症を予防することで、病気の発症を予防することができる。例えば、フランスを拠点とする査読付きオープンアクセス医学雑誌であるOrphanet Journal of Rare Diseasesによると、2024年7月におけるムコ多糖症IVa（MPS IVa）の発症率は、出生数201,000人に1人と推定されているが、この数字は集団によってかなり異なると考えられている。同様に、ムコ多糖症VI（MPS VI）の出生時有病率は、集団によって異なるが、43,261人に1人から1,505,160人に1人と推定されている。したがって、様々な形態のムコ多糖症の有病率の増加は、ムコ多糖症治療市場を牽引することになる。 医療費の増加がムコ多糖症治療市場の成長を牽引している。医療支出とは、特定の地域、国、組織内の医療部門に割り当てられた財源の総額を指す。医療支出の増加は、ムコ多糖症（MPS）治療に向けられ、専門療法、研究、医療インフラへのアクセスを強化し、それによってこの稀な遺伝性疾患に罹患した人々の管理と転帰を改善している。例えば、2024年7月、米国を拠点とする専門家団体であり、医師や医学生によるロビー活動団体である米国医師会によると、米国の医療費は2022年に4.1％増の4.5兆ドル、国民一人当たり13,493ドルになるという。したがって、医療支出の増加が今後のムコ多糖症治療市場の成長を牽引することになる。 製品の革新は、ムコ多糖症治療市場で人気を集めている主要なトレンドである。ムコ多糖症治療薬市場で事業を展開する主要企業は、市場での地位を維持するために新製品のイノベーションに注力している。例えば、2022年9月、米国のバイオ医薬品会社であるUltragenyx Pharmaceutical Inc.は、ムコ多糖症VII型（MPS VIIまたはSly症候群）患者の治療薬としてVestronidase alfa（メプセビ）を日本で発売した。この酵素補充療法は、MPS VIIの酵素欠損をターゲットに調整されており、グリコサミノグリカン（GAG）の分解を助け、組織や臓器への蓄積を最小限に抑える。メプセビは、患者の運動機能と呼吸機能を向上させ、この稀な進行性障害を持つ患者にとって画期的な治療法となる。メプセビイの承認は、日本の希少疾患患者が必要な治療を受けられるようにするための重要な一歩となる。 ムコ多糖症治療市場で事業を展開する主要企業は、ムコ多糖症I（MPS）に対するISP-001のような希少遺伝性疾患に対する細胞治療に注力し、市場での地位を維持している。Immusoft社の主要治療薬であるISP-001は、遺伝子コード化された医薬品を送達するために細胞療法を利用するプラットフォームであり、MPS Iの根本的な原因に対処する新しいアプローチである。例えば、2022年9月、米国のバイオテクノロジー企業であるImmusoft社は、希少な遺伝性疾患であるMPS Iの治療のための初の遺伝子組換えB細胞療法であるISP-001のMPS Iに対する治験新薬（IND）申請をFDAが承認したと発表した。 2024年1月、日本の製薬会社である協和キリン株式会社は、オーチャード・セラピューティクス社を非公開の金額で買収した。この買収は、協和キリンのバイオ医薬品における確立された専門知識と、オーチャード社の最先端の遺伝子治療プラットフォームが融合したものであり、重篤な遺伝性疾患患者の人生を変える治療を提供することを目的としており、意義深いものである。オーチャード・セラピューティクスは英国を拠点とするバイオテクノロジー企業で、ムコ多糖症治療を提供している。 ムコ多糖症治療薬市場に参入している主な企業には、ファイザー、ジョンソン・エンド・ジョンソン、ロシュ・ホールディングAG、メルク・アンド・カンパニー、アッヴィーなどがある。Inc.、AbbVie Inc.、Novartis AG、Sanofi S.A.、Bristol-Myers Squibb Company、GlaxoSmithKline plc、武田薬品工業Inc.武田薬品工業株式会社、テバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ・リミテッド、バイオマリン・ファーマシューティカルズ・インク、マリンクロット・ファーマシューティカルズ、ミドリ十字株式会社、サレプタ・セラピューティクス・インク、エステベSA、JCRファーマシューティカルズCo.Ltd.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、RegenxBio Inc.、Sangamo Therapeutics Inc.、Audentes Therapeutics Inc.、Eidos Therapeutics Inc.、Neurogene Inc.、Immusoft Corporation、Bioasis Technologies Inc.、Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.、Rimedion Inc.、Eloxx Pharmaceuticals Inc.、iBio Inc.、Abeona Therapeutics Inc. 2024年のムコ多糖症治療市場で最大の地域は北米であった。ムコ多糖症治療市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。 ムコ多糖症治療市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録