希少疾病用医薬品（Orphan Drug）とは、珍しい医学的問題を治療するために特別に設計された医薬品を指す。これは、公衆衛生上の必要性に対応する医薬品でありながら、財政的な制約から製薬業界で生産されていない医薬品ということができる。ある薬品が、一般的な疾患の治療には使用されるが、別の、より稀な適応症のために設計されていないことがあるため、医薬品の適応症も同様に「オーファン」と呼ばれることがある。 この市場の見通しは、世界的な貿易関係と関税の急激な変化によって影響を受けていることに留意されたい。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対処する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 希少疾病用医薬品の主な種類は、生物学的製剤と非生物学的製剤である。様々な治療分野には、腫瘍学、血液学、中枢神経系、内分泌、心臓血管、呼吸器、免疫調節などの治療への使用が含まれる。血液学は血液と血液疾患の研究である。医薬品は病院薬局、小売薬局、オンライン販売を通じて流通している。 希少疾病用医薬品の市場規模は近年急速に拡大している。2024年の1884億ドルから2025年には年平均成長率（CAGR）10％で2080億ドルに成長する。歴史的期間の成長は、1983年に制定された希少疾病用医薬品法、希少疾病に対する関心の高まり、薬剤の再利用、遺伝的理解の進歩、研究助成金イニシアティブなどに起因している。 希少疾病用医薬品市場規模は、今後数年間で飛躍的な成長が見込まれる。2029年には、年平均成長率（CAGR）23%で4,817億ドルに成長する。予測期間の成長は、市場アクセス政策の進化、バリューベースの医療イニシアティブ、グローバル市場の拡大、患者中心の医薬品開発、希少がんをターゲットとすることなどに起因すると考えられる。予測期間中の主な動向としては、標的同定の増加、規制経路の加速化、遺伝子治療の進歩、研究協力の拡大、精密医療アプローチなどが挙げられる。 市場は以下のように区分される： 治療領域別治療領域別：がん領域；血液領域；中枢神経系領域；内分泌領域；循環器領域；呼吸器領域；免疫調節領域 疾患タイプ別疾患タイプ別：がん領域；血液領域；神経領域；循環器領域；その他の疾患タイプ 薬剤タイプ別薬剤タイプ別: 生物学的製剤; 非生物学的製剤 流通チャネル別病院薬局；小売薬局；オンライン販売 希少疾患の増加傾向は、希少医薬品市場の成長を促進する重要な要因である。人口のごく一部が罹患する疾患はすべて希少疾患である。希少疾患の治療には、コールドチェーンと呼ばれる温度調節されたサプライチェーンが必要な場合が多く、すべての国で容易に利用できるわけではない。希少疾病や希少疾患は、人々の間でめったに発生しない（つまり、10,000人中7人）。しかし、世界的に見ると、希少疾患の有病率は近年増加傾向にある。例えば、2022年1月に米国癌協会が発表した記事によると、米国では毎年約54,000人が新たに口腔咽頭癌に罹患している。11,230人が中咽頭がんまたは口腔がんで命を落としている。これらのがんと診断される人の平均年齢は63歳であるが、若い人にも起こりうる。症例の20％強（5人に1人）が55歳未満の患者である。このように、希少疾患の有病率の上昇が希少疾病用医薬品市場の成長を牽引している。 複数の適応症に対する生物学的オーファンドラッグの承認は、オーファンドラッグ市場の成長を促進する重要な傾向である。生物学的製剤は、先進国での有病率が高い、副作用の少ない癌などの希少疾患の治療に使用される。例えば、Cardax, Inc.は、生物学的オーファンドラッグ開発プログラムを開始するために、生物学的オーファンドラッグの専門家であるFrederick D. Sancilio博士と契約したと発表した。 2024年5月、フランスに本社を置く製薬会社サノフィS.A.は、医薬品とワクチンの開発、発見、提供を行うInhibrx Inc.を17億ドルで買収した。この買収により、サノフィはα1抗トリプシン欠乏症をターゲットとした希少疾患パイプラインを強化し、十分な治療を受けていない患者集団におけるアンメット・メディカル・ニーズに対応することを目指す。Inhibrx社は米国を拠点とするバイオテクノロジー企業で、希少疾患におけるアンメット・メディカル・ニーズに対応するため、希少疾病治療薬を含む新規治療薬の開発に注力している。 希少疾病用医薬品市場に参入している主要企業には、ファイザー、ジョンソン・エンド・ジョンソンサービス、エフ・ホフマン・ラ・ロシュ、ファルベンファブリカン・バイエル、ノバルティス、サノフィ、ブリストル・マイヤーズ スクイブ、アストラゼネカ、グラクソ・スミスクライン、武田薬品工業、イーライリリー・アンド・カンパニー、ギリアド・サイエンシズ、アプライド・モレキュラー・ジェネティクス、ノボ・ノルディスク、メルク・アンド・カンパニー、アッヴィー・インク、アボット・アンド・カンパニー、アストラゼネカ・ピーエルシー、武田薬品工業、イーライリリー・アンド・カンパニー、ギリアド・サイエンシズ、アプライド・モレキュラー・ジェネティクス、ノボ・ノルディスクA/S、メルク・アンド・カンパニーKG、アッヴィー・インクなどがある。KG、AbbVie Inc.、Teva Pharmaceutical Industries Ltd.、Regeneron Pharmaceuticals Inc.、CSL Limited、Biogen Inc.、Celgene Corporation、Vertex Pharmaceuticals Inc.、Eisai Co.エーザイ株式会社、Grifols SA、Alexion Pharmaceuticals Inc.、BioMarin Pharmaceutical Inc.、Aegerion Pharmaceuticals Inc.、Sankyo Co.三共株式会社 2024年の世界の希少疾病用医薬品市場では、北米が最大の地域であった。中東は、予測期間中、希少疾病用医薬品市場レポートにおいて最も急成長する地域と予想される。希少疾病用医薬品市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。 希少疾病用医薬品市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録