核酸治療薬とは、デオキシリボ核酸（DNA）、リボ核酸（RNA）などの核酸、またはそれらの合成類似体を用いて、遺伝子発現を調節したり、遺伝子変異を修正したりして、分子レベルで病気を治療する治療法の一群を指す。核酸治療薬は、デオキシリボ核酸（DNA）やリボ核酸（RNA）の合成鎖を利用して、体内の特定の遺伝子配列を標的として制御し、分子・遺伝子レベルでの病気の治療を可能にする。 核酸治療薬の主な治療タイプは、アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）、低分子干渉RNA（siRNA）、遺伝子治療薬、アプタマーなどである。アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASOs）は、特定のメッセンジャーRNA（mRNA）分子に結合し、標的遺伝子の発現をブロックまたは修飾するように設計された短い合成核酸鎖である。これらの治療薬は、神経筋疾患、代謝性疾患、心血管疾患、眼科疾患、腫瘍性疾患など様々な治療領域で使用されており、ウイルスベクターベースや非ウイルスデリバリーシステムなど様々なデリバリー方法を用いて、静脈内投与、皮下投与など様々な経路で投与され、製薬会社、政府機関、学術研究機関、バイオテクノロジー企業などが主な最終用途としている。 なお、この市場の見通しは、世界的な貿易関係や関税の急激な変化によって影響を受けている。本レポートは、改訂された予測や定量化された影響分析を含む最新の状況を反映するため、納品前に更新される予定である。報告書の「提言」と「結論」のセクションは、目まぐるしく変化する国際環境に対応する事業体の戦略を示すために更新される予定である。 2025年春、米国の関税の突然の引き上げとそれに伴う貿易摩擦は、製薬会社に深刻な影響を及ぼしている。薄利多売のジェネリック医薬品メーカーは特に脆弱で、低収益の医薬品の生産を縮小する企業もある。バイオテクノロジー企業は、関税に関連した特殊試薬の不足により、臨床試験の遅れに直面している。これに対応するため、業界はインドやヨーロッパでの原薬生産を拡大し、在庫備蓄を増やし、必須医薬品の貿易免除を推進している。 核酸治療薬の市場規模は近年急速に拡大している。2024年の60億ドルから2025年には複合年間成長率（CAGR）16％で69億ドルに成長する。歴史的な期間の成長は、遺伝性疾患や慢性疾患の有病率の増加、ゲノミクスの研究開発の増加、RNAベースの治療薬の採用の増加、学術機関や政府機関からの支援の増加、mRNAワクチンプラットフォームの成功の増加に起因している。 核酸治療薬の市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれる。2029年には年平均成長率（CAGR）15%で122億ドルに成長する。 市場は以下のように区分できる： 治療タイプ別治療タイプ別：アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASOs）；Small Interfering RNA（siRNA）；遺伝子治療薬；アプタマー；その他の治療タイプ 治療領域別神経筋疾患；代謝疾患；心血管疾患；眼科疾患；癌疾患；その他の治療領域 投与経路別静脈内；皮下；その他の投与経路 送達方法別送達方法別：ウイルスベクターベースの送達システム；非ウイルス送達システム エンドユーズ別製薬企業; 政府および学術研究機関; バイオテクノロジー企業 遺伝性疾患や慢性疾患の増加は、核酸治療薬市場の今後の成長を促進すると予想される。遺伝および慢性疾患とは、遺伝的要因と糖尿病、心血管疾患、癌、自己免疫疾患などの長期的な健康状態の発症、進行、リスクとの関係を指す。遺伝関連疾患や慢性疾患の増加は、これらの疾患をより正確かつ早期に特定する診断技術の向上によるところが大きい。核酸治療薬は、特定の遺伝子を制御、修復、またはサイレンシングすることにより、これらの疾患の根本的な遺伝的原因を標的とし、修正することができるため、遺伝学や慢性疾患に有用であり、正確で個別化された治療オプションを提供する。例えば2024年10月、嚢胞性線維症患者を支援する英国の慈善団体Cystic Fibrosis Trustによると、2022年には11,148人の嚢胞性線維症患者が登録され、この数は2023年には11,318人に増加した。したがって、遺伝性疾患や慢性疾患の増加が核酸治療薬市場の成長を牽引している。 核酸治療薬市場で事業を展開する主要企業は、特定の疾患原因遺伝子を標的にして沈黙させるアンチセンス・オリゴヌクレオチド療法などの革新的な製品の開発に注力しており、遺伝性疾患や希少疾患に対する精密治療の選択肢を提供している。アンチセンス・オリゴヌクレオチド療法は、デオキシリボ核酸（DNA）またはリボ核酸（RNA）の短い合成鎖を使用して、疾患に関与する特定の遺伝子の発現をブロックまたは変更する精密治療法である。例えば、2024年12月、米国のバイオテクノロジー企業であるイオニス・ファーマシューティカルズ・インクは、重度の高トリグリセリド血症（sHTG）と急性膵炎（AP）の高リスクを特徴とする稀な遺伝性疾患である家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）と診断された成人のトリグリセリド値を低下させるための食事療法の補助療法として、TRYNGOLZ（オレザルセン）の承認を米国食品医薬品局（FDA）から取得した。FCSは、FDAが承認した初めての治療薬であり、低脂肪食との併用により、この患者集団において有意かつ持続的にトリグリセリドを減少させ、AP発症率を臨床的に有意に減少させる。本療法は、月1回の自動注射器による自己投与が便利なように設計されている。 2025年6月、スイスを拠点に革新的な医薬品の開発・製造を行うノバルティス社は、レグルス・セラピューティクス社を非公開の金額で買収した。この買収により、RNAを標的とした医薬品開発における能力を強化し、希少疾患や慢性疾患におけるパイプラインを強化し、レグルスのマイクロRNAベースの治療薬に関する専門知識を活用した次世代治療法の開発を加速させることを目的としている。レグルス・セラピューティクス社は、マイクロRNA治療薬の開発に注力する米国のバイオテクノロジー企業。 核酸治療薬市場に参入している主な企業は、ファイザー社、メルク社、サノフィ社、エーザイ社などである。Inc.、Sanofi S.A.、Novartis AG、Moderna Inc.、BioNTech SE、Astellas Pharma Inc.、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、Alnylam Pharmaceuticals Inc.、Sarepta Therapeutics Inc.、Arrowhead Pharmaceuticals Inc、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.、Imugene Limited、CureVac SE、Sangamo Therapeutics Inc.、Beam Therapeutics Inc.、Arbutus Biopharma Corporation、Silence Therapeutics plc、Copernicus Therapeutics Inc.、Exothera S.A.。 2024年の核酸治療薬市場では、北米が最大地域であった。アジア太平洋地域は予測期間中に最も急成長することが予想される。核酸治療薬市場レポートの対象地域は、アジア太平洋、西ヨーロッパ、東ヨーロッパ、北米、南米、中東、アフリカです。 核酸治療薬市場レポートの対象国は、オーストラリア、ブラジル、中国、フランス、ドイツ、インド、インドネシア、日本、ロシア、韓国、英国、米国、カナダ、イタリア、スペインです。

1.概要と重要な洞察 2.目次 3.表一覧 4.図表一覧 5.市場の定義と主要セグメント 6.世界市場の動向と戦略的アプローチ 7.世界の過去の市場規模および成長率（2019年～2024年）、金額（億ドル） 8.世界の予測市場規模・成長率（2024〜2034F）、金額（億ドル） 9.世界市場のセグメンテーション 9.1.世界市場のセグメンテーション（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.地域・国別市場分析 10.1.地域別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 10.2.国別の世界市場（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 11.アジア太平洋市場 11.1.アジア太平洋市場の分析 11.2.アジア太平洋地域の市場区分（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 12.中国市場 12.1.中国市場の分析 12.2.中国市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 13.インド市場 13.3.インド市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 14.日本市場 14.1.日本市場の分析 14.2.日本市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 15.オーストラリア市場 15.1.オーストラリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 16.インドネシア市場 16.1.インドネシア市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年、金額（億ドル） 17.韓国市場 17.1.韓国市場の分析 17.2.韓国市場のセグメント化（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 18.西欧市場 18.1.西欧市場の分析 18.2.西欧市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 19.イギリス市場 19.1.イギリス市場のセグメント（過去と予測）、2019年～2034F、金額（億ドル） 20.ドイツ市場 20.1.ドイツ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 21.フランス市場 21.1.フランス市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 22.イタリア市場 22.1.イタリア市場のセグメント（過去と予測）、2019-2034F、金額（億ドル） 23.スペイン市場 23.1.スペイン市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 24.東欧市場 24.1.東欧市場の分析 24.2.東欧市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 25.ロシア市場 25.1.ロシア市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 26.北米市場 26.1.北米市場の分析 26.2.北米市場のセグメント（過去と予測）、2019〜2034F、金額（億ドル） 27.アメリカ市場 27.1.米国市場の分析 27.2.米国市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 28.カナダ市場 28.1.カナダ市場の分析 28.2.カナダ市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 29.南米市場 29.1.南米市場の分析 29.2.南米市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 30.ブラジル市場 30.1.ブラジル市場のセグメント化（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 31.中東市場 31.1.中東市場の分析 31.2.中東市場のセグメント化（過去と予測）, 2019～2034F, 金額（億ドル） 32.アフリカ市場 32.1.アフリカ市場の分析 32.2.アフリカ市場のセグメント（過去と予測）、2019～2034F、金額（億ドル） 33.市場の競争状況 33.上位企業のプロファイル 34.付録